FIBROSI CISTICA: NUOVA TERAPIA GENICA SU ANIMALE
FIBROSI CISTICA: NUOVA TERAPIA GENICA SU ANIMALE

Londra, 1 apr. (Adnkronos Salute) - Sarebbe efficace sull'animale una nuova terapia genica della fibrosi cistica, messa a punto dalla ricercatrice Janet Larson, della Fondazione Ochsner di New Orleans. Lo studio, pubblicato sul New Scientist, e' stato condotto su embrioni di gatto la cui madre presentava un gene comparabile a quello della fibrosi cistica umana.

Larson ha infiltrato negli embrioni una copia 'sana' del gene, in modo non permanente e facendo si' che rimanesse attiva solo poche ore e non potesse piu' essere identificata nell'animale adulto. Attualmente si pensa che la fibrosi cistica sia dovuta ad un difetto del gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) che contiene le istruzioni per produrre una proteina che regola la permeabilita' delle membrane cellulari agli ioni. Se il gene, e quindi la proteina, sono difettosi, si manifesta la malattia.

Nel suo studio, Larson ha inserito un gene sonda in un virus modificato per trasportarlo nelle cellule embrionali; nello stesso tempo e' stata iniettata una soluzione di virus nel liquido amniotico della madre. ''In questo modo -spiega la ricercatrice- il virus raggiunge i tratti respiratori e digestivi degli embrioni''. Comunque, dopo il trattamento, la proteina targhettata geneticamente CFTR non poteva piu' essere identificata nel liquido amniotico dopo 72 ore. Apparentemente il gene era solo temporaneamente attivo, ma durante quelle ore ha cambiato le caratteristiche della membrana cellulare''. I gattini sono poi nati in buona salute ed hanno condotto un'esistenza normale senza contrarre la malattia.

''Pensavamo che gli adulti non avessero piu' bisogno del gene -ha detto Larson- e il nostro studio e' il primo a supportare questa ipotesi''. Se si rivelasse corretta, significherebbe che, ad un certo punto dello sviluppo dell'embrione, il gene CFTR attiva altri geni che sono allora responsabili della permeabilita' ionica delle membrane cellulari. E questo contrasterebbe con l'opinione scientifica corrente, ragion per cui alcuni esperti rimangono scettici: ''Questi risultati -ha commentato Ron Crystal della Cornell University, Ithaca (New York)- non vogliono certo dire che il metodo funzioni sugli umani''.

''New Scientist'' n. 2073, p. 20

(Gap/Adnkronos Salute)